在干细胞迈向药品行列的征程中，需历经临床前研究、临床试验以及生产工艺优化等诸多环节的磨砺。首款干细胞治疗药品成功上市，这一里程碑标志着我国在该领域不仅技术趋于成熟，相应的法规体系建设也逐步迈入正轨。

国家干细胞重大研发专项专家组副组长、解放军总医院（301 医院）老年医学研究所原所长王小宁在接受科技日报记者采访时指出，此前，干细胞治疗技术（非血液领域）究竟该按药品审批流程走，还是遵循医疗技术备案制度，一直是业内争论的焦点。

而此次首款干细胞治疗药品的获批上市，无疑打通了按药品监管获批的道路。

回溯至 1 月 2 日，国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准我国首款干细胞治疗药品 —— 艾米迈托赛注射液上市，为 14 岁以上消化道受累为主且激素治疗失败的急性移植物抗宿主病患者带来了新希望。

一、精准把控干细胞的 “不确定性”

干细胞凭借自身的多能性，长期以来被寄予厚望，被视作能够修复与替代机体受损细胞及组织的 “神奇力量”。

“与传统药品截然不同，干细胞是‘活’的。” 王小宁强调，正是这一 “鲜活” 特性，使得原本适用于常规药物的一整套指标体系都需推倒重建。

“一款药品获批上市，离不开毒理评价、有效性评价等完备的评价数据支撑。然而，对于干细胞而言，如何科学开展毒理、安全及药效学等多方面评价，成为干细胞治疗发展道路上亟待攻克的难题。” 王小宁进一步阐释，以化学药物、大分子药物为例，其临床剂量、用法用量均依据药物在人体内的半衰期来精准设定。但细胞药物，尤其是干细胞药物，进入人体后不但不会衰减，反而可能增殖，且在不同个体内的生长衰退轨迹千差万别，这无疑是细胞药物临床应用面临的最大挑战。

王小宁还巧妙地将干细胞治疗与患者机体环境类比为 “种子” 与 “土壤” 的关系。

“干细胞本身就存在异质性，其在不同个体中所能发挥的有效性难以精准把控。” 王小宁解释道，即便 “种子” 品质优良，但倘若植入的机体 “土壤” 不适宜，同样难以生根发芽、产生理想疗效。

为应对这一系列新问题，国家相关部门积极作为，开展大量深入研究，并将成果转化为研发指引与极具针对性的指导原则，助力企业提升研发质量与效率。诸如药品审评中心 2024 年 1 月 12 日发布的《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》，已然成为推动我国药品监管朝着科学化、法治化、现代化迈进的关键拼图。

二、深入探究干细胞生物学表征

“仅从名称来看，公众很容易对‘通用型干细胞’产生误解，以为它能包治百病。实则不然，所谓通用型，指的是干细胞供体不受限，可广泛应用于不同受体患者。” 王小宁特别提醒，大众有必要深入了解干细胞的异质性。值得关注的是，细胞治疗有效性的预判难题，依旧是制约整个细胞治疗行业前行的关键因素之一。

“干细胞治疗作为细胞治疗的重要分支，其他已上市的细胞治疗产品，如 CAR-T 细胞治疗等，同样面临疗效‘因人而异’的困境。” 王小宁指出，也正因如此，国际上不少药企会采取无效不收费或费用减半的策略来提供服务。

“这一问题的根源在于，基础研究对细胞治疗作用机理的阐释还不够清晰透彻。” 王小宁分析认为，化学药品针对哪些适应症有效，可依据分子基团作出判断，同理，对于干细胞药品，理应依据干细胞细化的细胞学特征进行预判。

王小宁建议，当前单细胞组学技术蓬勃发展，应抓住机遇大力开展干细胞生物学表征的深度探究，努力找寻干细胞标记物与治疗有效性之间的精准对应关系。

“例如精准确定带有哪些特定标志物的干细胞亚群对自身免疫疾病治疗效果显著，哪些亚群又对糖尿病治疗独具优势等关键问题。” 王小宁说道。

此外，我国还在持续探索干细胞 “双轨制” 管理模式，在将干细胞产品纳入药品统一管理的同时，也将干细胞临床研究视作医疗技术加以规范管理。比如，海南即将于今年 2 月起施行的《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》，就大力鼓励先行区内开展细胞治疗、基因治疗、组织工程等生物医学新技术的临床研究与转化应用活动，这也顺应了从以治病为中心向以健康为中心的时代转变需求。

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